Kas erimesine, genetik tedavi umudu

ABD'deki Ulusal Çocuk Hastanesi'ne bağlı Gen Terapi Merkezi'nden Janaiah Kota ve meslektaşlarının yaptığı araştırma, Science Translational Medicine adlı tıp dergisinde yayımlandı.
Multiple skleroz, kas bozukluğu ve nörodejeneratif hastalıkların yol açtığı şiddetli dereceli kas zayıflığı hastalıkları için umut olabilecek yöntemde, genleri değiştirilmiş bir virüsün, sağlıklı maymunların kaslarına bir gen taşıması sağlandı.

Bu gen, insanlarda da bulunan follistatin maddesinin üretimini sağladı. Bu üretimin, kas zayıflığına yol açan miostatin maddesine müdahale ettiği ve böylece kasların gelişiminin sağlandığı görüldü.

Yöntem, kas zayıflığı olan maymunlarda değil, sağlıklı olanlarda denendiği için, bu tür hastalıklara sahip insanlarda ne tür sonuçlar alınabileceğinin görülmesi için ek çalışmalara ihtiyaç olduğu kaydedildi.

Bazı genetik tedavi yöntemleri insanlarda başarıya ulaşırken, bazıları hastanın ölmesi, kan kanserine yakalanması gibi sonuçlara yol açmıştı.